已经有数种分子靶向治疗药物在临床试验中证实对于部分肝细胞性肝癌具有疾病控制的效果。
所谓分子靶向治疗，指的是针对癌症和肿瘤发生、发展过程中的关键大分子，通过特异性阻断癌症和肿瘤细胞的信号传导，来控制其基因表达和改变生物学行为，或通过强力阻止癌症和肿瘤血管的生长和增殖，从而发挥抗癌作用。
与传统化疗药物不同的是，分子靶向治疗是相对于肿瘤特异性的靶点，其在发挥抗肿瘤活性的同时，对正常细胞的毒副作用较小。
目前临床上常用的分子靶向治疗药物主要包括：作用于表皮生长因子受体的靶向药物，如单克隆抗体(如西妥昔单抗、尼妥珠单抗等)和小分子的化合物(如吉非替尼、厄洛替尼等);抗血管生成制剂，如针对血管内皮生长因子的贝伐单抗等都显示了有一定的效果;多激酶抑制剂主要包括索拉非尼(多吉美)，经研究证明能够显著延长晚期原发性肝癌患者的总体生存期，目前已近在欧美及我国批准正式临床用于晚期肝细胞性肝癌的治疗。
分子靶向治疗作为综合治疗的一个重要手段和新兴的治疗模式，在临床中越来越受到重视。