重症肌无力的药物治疗主要包括：
(1）抗胆碱酯酶药物：作用机制在于抑制胆碱酯酶的活性，而使终板有足够的乙酰胆碱，从而有利于神经冲动传递，使症状获改善。其剂量、服药次数、时间依患者年龄、病情而有差异。宜从小剂量开始，直到调整至满意剂量。
(2)肾上腺皮质激素：其治疗机制与抑制机体自身免疫反应及纠正以胸腺为主要环节的免疫病理学有关。一般使用于对抗胆碱酯酶药物疗效欠佳的各型患者。对胸腺手术前使用该项治疗为患者安全渡过手术期并巩固疗效创造有利条件，也可用于术后的维持治疗。一般选用泼尼松或泼尼松龙制剂口服。为防止治疗后一过性加重，以住院治疗为宜。
(3)其他免疫抑制剂或免疫调节剂：多用于对激素治疗疗效欠佳或对激素过敏及存在禁忌证，而不能接受该项治疗者，可单用或与激素治疗并用。这类药可抑制免疫活性细胞的分化及增殖，对体液及细胞免疫均有作用。在使用过程中应密切观察血象及血小板计数，若出现骨髓抑制现象，可予相应处理，必要时停用。